Работа с доказательствами
Фармацевтическая промышленность широко обсуждается во Всемирной сети Интернет. Жёсткая критика её болезненных неудач ранее подразумевала благие намерения производителя, но современному интернет-дискурсу присуща безоглядная критика крупнейших фармацевтических компаний, нередко выходящая за пределы этических норм. Среди прочего новым препаратам приписывают экспериментальный характер — но обоснованно ли это?
Сегодня подавляющему большинству эффективных лекарственных средств открывают дорогу только клинические исследования с адекватным дизайном и метаанализы, которые также служат фундаментом клинических и методических рекомендаций. Без широкой доказательной базы регистрация нового препарата невозможна.
Как и любой врачебный инструмент, доказательная медицина требует аккуратного и вдумчивого использования — ошибки при применении её подходов хорошо известны*. Тем не менее при адекватной оценке статистической и клинической значимости эффектов препарата на основе её принципов врачи смогут широко и полно использовать в практике новшества фармацевтики.
Современный фармацевтический рынок предлагает человечеству сотни тысяч препаратов. При этом уникальных среди них — в десятки раз меньше. Придумать, разработать и запустить в производство оригинальное лекарственное средство — трудоёмкая и времязатратная задача. На создание нового медикамента — от синтеза молекулы до его появления на аптечных полках — могут уйти около 10–15 лет и несколько серьёзных этапов работы.
От идеи до воплощения
В мире ещё есть возможности для уникальных научных разработок, новых открытий, создания чего-то революционного, прорывного, новаторского в сфере производства лекарств, но всё это происходит не само собой. В первую очередь исследователи выбирают перспективную молекулу и изучают её свойства, биологическую активность, взаимодействия с нужными мишенями (рецепторами, другими сигнальными молекулами, а также с транспортными белками и т. д.). В XXI веке этот этап в ряде случаев осуществляют in silico, то есть с помощью компьютерных технологий.
Далее выполняют доклинические исследования in vitro и in vivo (на лабораторных животных), а при необходимости и ex vivo (на тканях и клетках вне организма). Это позволяет оценить фармакологическую активность, фармакокинетические особенности (всасывание, метаболизм, выведение), охарактеризовать продолжительность действия будущего препарата, а также его безопасность, в том числе в отношении токсической и фатальной доз, а также возможные побочные эффекты. Реакции животных моделей на введение медикаментов могут отличаться от человеческих, в связи с чем необходимы ещё и клинические исследования, проходящие в несколько фаз.
В исследованиях I фазы новый препарат испытывают на небольшой группе добровольцев, чтобы оценить фармакокинетику и фармакодинамику, а также безопасность и переносимость действующего вещества. В течение II фазы для подтверждения доклинических результатов к участию привлекают пациентов с патологическим состоянием, для лечения которого предназначено лекарственное средство, и в ходе работы подбирают его оптимальную дозу и определяют схему приёма.
В исследованиях I фазы новый препарат испытывают на небольшой группе добровольцев, чтобы оценить фармакокинетику и фармакодинамику, а также безопасность и переносимость действующего вещества.
Эти этапы обычно остаются «в тени» для широкой медицинской общественности. Результаты работ
Добро пожаловать на мероприятие!